Rezatapopt est un agent expérimental qui n'a pas été approuvé par la FDA américaine, l'EMA ou tout autre organisme de réglementation

Étude PYNNACLE

Quels sont les objectifs de l'étude PYNNACLE ?

Les objectifs de l'étude PYNNACLE sont d'évaluer l’innocuité, la tolérance, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l’efficacité du rezatapopt chez des patients atteints de tumeurs solides présentant une mutation TP53 Y220C, y compris des patients atteints de cancer de l'ovaire, de cancer du poumon, de cancer du sein ou de cancer de l'endomètre, ainsi que d'autres types de cancer¹

• Les objectifs de la phase 1 de cette étude étaient de déterminer une dose appropriée de rezatapopt et d'en évaluer la pharmacocinétique, l’innocuité et l'efficacité¹
  • Le recrutement pour la partie monothérapie de la phase 1 est terminé¹
• L'objectif de la partie phase 1b de l'étude était d'évaluer le rezatapopt en conjonction avec le pembrolizumab¹
  • Le recrutement pour la partie monothérapie de la phase 1 est terminé¹ 
• Les objectifs de la phase 2 de cette étude sont d'évaluer l'efficacité du rezatapopt seul, ainsi que l’innocuité, la pharmacocinétique et la qualité de vie des patients participants¹
  • Le recrutement pour cette partie de l'étude est actuellement en cours¹

 

Cette étude est conçue pour déterminer la meilleure façon de traiter certaines tumeurs solides localement avancées ou métastatiques en utilisant le médicament expérimental rezatapopt. Il se peut que cette étude ne vous apporte aucun bénéfice. Votre participation à cette étude peut améliorer votre état de santé mais ce n'est pas toujours le cas. Vous pouvez bénéficier de l'étude en ce sens que vous pouvez être examiné plus fréquemment dans le cadre d'une évaluation médicale que vous ne le seriez habituellement lors d'une prise en charge classique. Aucun autre avantage ne peut être attendu, mais les informations obtenues dans le cadre de cette étude peuvent bénéficier à d'autres patients atteints de tumeurs solides localement avancées ou métastatiques similaires. 

Où se déroule l'étude PYNNACLE ? 

PYNNACLE recrute actuellement des patients atteints de tumeurs solides présentant une mutation TP53 Y220C dans des centres médicaux à travers le monde

Glossaire 

Test de biomarqueurs
Utilisation d'un échantillon de tissu corporel (comme une biopsie) ou de sang dans un laboratoire pour détecter la présence de gènes, de protéines ou d'autres substances particulières qui pourraient être un signe de cancer. Les tests de biomarqueurs peuvent aider à établir un diagnostic, à évaluer si une personne présente un risque accru de développer un certain type de cancer, à planifier un traitement, à voir si un traitement est efficace, à établir un pronostic et à prédire si le cancer peut revenir ou se propager ailleurs dans le corps²³ 

Étude clinique 
Également appelée essai clinique, il s'agit d'un type d'étude qui examine l'efficacité d'une nouvelle approche médicale (y compris le dépistage, la prévention, le diagnostic et le traitement) chez l'homme²³ 

Score de performance de l'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG)
Mesure de la capacité d'une personne à se débrouiller et à prendre soin d'elle-même²⁴ 

Efficacité 
Efficacité d'un médicament qui permet d'obtenir le bénéfice escompté²³

Dosage progressif 
Augmentation graduelle de la dose d'un médicament à l'étude pour s'assurer qu'il est toléré ou pour accroître son effet clinique²⁵

Gène KRAS 
Gène codant pour la protéine KRAS, qui joue un rôle important dans la régulation de la croissance, de la maturation et de la mort des cellules. On trouve des mutations du gène KRAS dans certains types de cancer et elles peuvent aider les cellules cancéreuses à se développer et à se propager à d'autres endroits du corps²³

Cancer localement avancé 
Cancer qui s'est propagé aux ganglions lymphatiques ou aux tissus proches de l'endroit où il est apparu dans l'organisme²³

Maladie mesurable
Tumeur qui peut être mesurée avec précision, ce qui permet d'évaluer dans quelle mesure le cancer répond au traitement²³

Cancer métastatique 
Cancer qui s'est propagé à partir de l'endroit où il est apparu et qui a formé de nouvelles tumeurs ailleurs dans l'organisme²³

Mutation 
Modification de l'ADN d'une cellule. Ces changements peuvent résulter d'erreurs survenues lors de la division et de la multiplication d'une cellule, ou du contact avec des éléments susceptibles d'endommager l'ADN, tels que des produits chimiques toxiques, des radiations ou des rayons ultraviolets comme ceux émis par le soleil^23,26

Séquençage de nouvelle génération 
Méthode utilisant des ordinateurs pour évaluer simultanément des millions de fragments d'ADN prélevés sur les cellules d'un échantillon de tissu. Le séquençage de nouvelle génération peut détecter des changements dans des gènes spécifiques et peut aider les chercheurs et les professionnels de la santé à déterminer la cause du cancer²³

Oral
Médicament que l'on prend par la bouche (c'est-à-dire que l'on avale une pilule)²³

Pharmacodynamique 
Étude du comportement d'un médicament dans l'organisme, notamment des récepteurs auxquels il se lie, de la force de cette liaison, des effets qui se produisent après la liaison et des interactions chimiques²⁷

Pharmacocinétique 
Étude de l'action de l'organisme sur un médicament au fil du temps : comment il est absorbé et transporté dans l'organisme, où il se localise (dans quels tissus/organes) et comment il est éliminé de l'organisme²³

Médecine de précision 
Prévenir, diagnostiquer ou traiter une maladie en utilisant des informations sur les gènes, les protéines, l'environnement et le mode de vie d'une personne. Dans le cas du cancer, le fait de connaître la tumeur du patient peut faciliter le diagnostic, l'évaluation du risque accru de développer un certain type de cancer, la planification du traitement, l'évaluation de l'efficacité d'un traitement, l'établissement d'un pronostic ou la prédiction d'une récidive ou d'une propagation du cancer dans d'autres parties du corps²³

Progression de la maladie
Le cancer s'aggrave ou se propage ailleurs dans l'organisme²³ 

PYNNACLE 
Une étude clinique de phase 1/2 en cours portant sur le rezatapopt administré à des patients atteints de tumeurs solides localement avancées ou métastatiques présentant une mutation TP53 Y220C (NCT04585750).¹ Pour de plus amples informations, consultez la section de cette page consacrée à l'étude PYNNACLE ou le site clinicaltrials.gov

Qualité de vie 
Évaluation de la mesure dans laquelle une personne apprécie la vie, de son sentiment de bien-être et de sa capacité à accomplir les tâches de la vie quotidienne²³

Rezatapopt (également connu sous le nom de PC14586) 
Un réactivateur sélectif de p53, premier de sa classe, administré par voie orale, qui cible spécifiquement la protéine p53 mutée Y220C^1–4 Pour de plus amples informations, voir la section rezatapopt de cette page

Innocuité 
Évaluation des risques d'un médicament testé dans le cadre d'une étude clinique, à l'aide de tests de laboratoire, de tests de sécurité spécifiques (par exemple, électrocardiogrammes), de modifications des signes vitaux (fonctions corporelles de base telles que le pouls, la fréquence respiratoire, la température corporelle et la pression artérielle) et de l'incidence des maladies, des signes et des symptômes^28–30

Variante d'un seul nucléotide
Type de mutation dans laquelle un seul nucléotide (élément constitutif de l'ADN) est remplacé par un autre²³

Tolérance 
Détermination de la gravité des effets secondaires d'un médicament que le patient peut supporter^28,29

Gène TP53 
Gène codant pour la protéine p53, suppresseur de tumeurs, qui joue un rôle clé au niveau du contrôle de la division et de la mort cellulaires. La mutation du gène TP53 peut permettre aux cellules cancéreuses de se développer et de se propager ailleurs dans l'organisme²³

Protéine suppresseur de tumeur 
Protéines qui jouent un rôle clé dans la régulation de la croissance cellulaire. Les mutations des gènes des protéines suppresseur de tumeur peuvent entraîner le développement d'un cancer²³

Type sauvage 
Gènes sous leur forme originale, naturelle, inchangée (non mutée)²³